SMA罕病友見證奇蹟！運動功能顯著進步 說話不喘甩哭腔
【記者林芳如／台北報導】健保署今年8月全給付罕病「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」背針及口服藥物，對所有SMA家庭來說別具意義，不少病友終於等來重生奇蹟。病友團體理事長李怡潔開心表示，自己接受4次治療後，運動功能明顯進步，比較不喘戴得住口罩，說話少了哭腔，今日重生餐會上特別請姊姊代替她向大家深深鞠躬道謝。
健保署署長石崇良指出，2020年開始「有條件給付」SMA治療藥物，2023年4月陸續放寬，2023年8月1日健保通過給付一針4900萬元的基因治療藥物，截至目前有3位6個月以下新生兒使用這款針劑，目前個案治療後狀況都蠻不錯，有些明顯改善，有些維持穩定。
健保署今年8月1日進一步全面放寬運動功能限制條件，讓更多病友可以使用脊椎注射藥物和口服藥，統計2020年7月1日至2024年9月30日，SMA用藥人數是185人，其中2024年8月1日全面放寬後到9月30日止，新用藥SMA病人數為22人。
專為SMA 爭取治療藥物的台灣生命之窗慈善協會，特別選在今日(11/21)感恩節前夕舉辦「重獲新生感謝宴」。協會理事長李怡潔感性表示，自己體會過 SMA 無藥可醫的絕望、見證過治療奇蹟的發生，2020年開始健保「有條件給付」首個SMA治療藥物，當時不到10%的病友獲得治療機會，如今終於讓幾乎所有SMA 病友取得救命藥。
李怡潔自己在今年終於獲得健保用藥資格，目前已接受4次治療，她表示，治療2-3次後運動功能明顯進步，醫檢師和治療師都很驚訝，還記得醫檢師在診間把電腦轉過來說「這個不能只有我看到」，原本會很喘無法戴口罩，現在也能在人潮多的場合戴口罩保護自己，說話也不再有哭腔。
此外，寫字或家人幫李怡潔做一些動作時，發現她的手會反抗，大家都開心看到這樣的進步。李怡潔表示，非常感謝健保署石崇良署長給我們意想不到的溫暖和支持，讓我們看到不一樣的健保署，今日在感謝宴上，李怡潔特別請姊姊代替她向大家深深鞠躬表達感謝。
廣告
李怡潔說，接下來為病友爭取的目標希望食藥署能放寬脊椎注射藥物和口服藥的適應症，目前這兩款藥物適應症有一個條件是排除每天使用呼吸器超過12小時、連續30天以上的患者，國際在適應症上沒有這條規定。
其次，國外還有17種SMA藥物研發當中，期盼未來有更多藥物引進台灣，讓病人有更多選擇還可以降低藥價。最後則是在健保評估次數、就醫困難給予實際協助。
石崇良分享，去年通過4900萬元一針的基因治療藥物前，他不斷思考健保能否支付得起，最後轉念一想，全台灣2300萬人每人出2元就能買一針，而且這款基因治療藥物可以改變一個人的人生，改變一個家庭，讓大家對未來充滿希望，科學進步就是要帶來這樣的結果，讓我們改變人生和命運。
不過，基因治療針劑僅適用6個月內新生兒，健保署於是重新檢討，今年8月1日讓SMA藥物幾乎全給付，石崇良特別謝謝全國健保付費者。
