廣告
翻轉人生！先失性眼疾重獲視力 2歲童靠開創性基因療法能讀寫
【編譯黃惠瑜／綜合外電】生來即患有罕見疾病萊伯氏先天性黑矇症（leber's congenital amaurosis，以下簡稱LCA）的幼兒，出生時視覺嚴重喪失，若沒有治療，日後恐完全失明。所幸，一項英國眼科研究團隊最新發表的論文顯示，4名罹患LCA的1歲至2歲幼兒，接受開創性基因療法後，如今已進展至能辨別父母臉孔，甚至能讀寫的狀態，為此類罕病病患與其家人帶來改變人生的新希望。
綜合英國廣播公司（BBC）與《衛報》2月20日報導，倫敦眼科專家使用實驗性基因療法，幫助4名1至2歲患有罕見遺傳疾病LCA的幼兒逐漸恢復視力，創下世界先例。這份研究成果22日刊登在國際權威醫學期刊《刺胳針》（The Lancet）上。
LCA是一種因基因缺陷導致的遺傳性視網膜嚴重萎縮疾病，出生時就有嚴重視覺喪失，在治療以前，法律上認定為失明，僅能分辨光與暗。若沒有治療，可能在幾年內完全失明。
這4名兒童分別來自美國、土耳其與突尼西亞，他們在2020年赴英國倫敦接受治療。為他們施行治療的人員為莫菲爾眼科醫院（Moorfields Eye Hospital）醫生與倫敦大學學院眼科研究所人員。
醫生利用微創手術將健康的基因注入4名兒童的眼睛，過程僅需約60分鐘。在接受治療後，4名兒童現今可以看見物品的形狀、識別父母的臉孔，甚至在某些情況下能讀能寫。
莫菲爾眼科醫院視網膜專家暨倫敦大學學眼科教授麥可李德（Michel Michaelides）表示，「這些兒童獲得的成效太令人印象深刻了，也展示了基因療法改變生活的力量」。
麥可李德也提到，這是他們首次為罹患嚴重失明病症的幼兒找到有效的治療方法，很可能成為此類疾病治療模式的典範轉移。
一位名為傑斯（Jace）的病童家長布蘭登（Brendan）表示，「手術前，大約2歲多時，你可以在他面前拿起任何物體，甚至距離傑斯的臉只有幾英吋，他的目光也不會隨著動。不管它有多亮、什麼顏色、什麼形狀都沒有用」。
然而，在手術後一個月左右，布蘭登表示，他的兒子開始對從窗戶照進來的陽光有反應，有身體反射動作。
他說：「我記得當下眼淚湧出雙眼，情緒變得非常激動，因為那是傑斯第一次對任何光的刺激或類似的東西有反應。從那時起，一切都變得非常令人讚嘆。」
廣告
廣告
