翻轉人生!先失性眼疾重獲視力 2歲童靠開創性基因療法能讀寫

【編譯黃惠瑜/綜合外電】生來即患有罕見疾病萊伯氏先天性黑矇症(leber's congenital amaurosis,以下簡稱LCA)的幼兒,出生時視覺嚴重喪失,若沒有治療,日後恐完全失明。所幸,一項英國眼科研究團隊最新發表的論文顯示,4名罹患LCA的1歲至2歲幼兒,接受開創性基因療法後,如今已進展至能辨別父母臉孔,甚至能讀寫的狀態,為此類罕病病患與其家人帶來改變人生的新希望。