特刊
藥華藥宣布血癌新藥第三期臨床試驗結果正面 今年在台、美多國申請藥證
【財經中心／台北報導】藥華藥（6446）於今天召開重大訊息說明記者會，宣布該公司血癌新藥Ropeg（研發代號P1101）用於治療原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia,ET）的全球第三期臨床試驗結果，主要評估指標的統計結果正面，達到統計上顯著意義，預計今年申請新藥查驗登記。
P值為0.0001達到統計上顯著意義
藥華藥今天在證交所召開重大訊息記者會，由董事長詹青柳、總經理黃正谷、執行長林國鐘說明Ropeginterferon alfa-2b（P1101）的原發性小板過多症全球第三期臨床試驗主要評估統計結果（Topline Results）正面，P值為0.0001，達到統計上顯著意義。
林國鐘表示，「SURPASS ET的正面臨床數據已證明P1101對新適應症ET有顯著療效，我們對P1101在滿足 ET 患者需求方面所取得的成果非常引以為榮。公司預計今年送件申請台灣、美國、日本、韓國及中國等多國ET藥證，目前正積極布局行銷前準備，將成為未來營運加速成長的第二引擎。」
目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（HU），但研究顯示，2成ET 患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide,ANA），此藥係美國FDA於1997年核准，也是唯一獲FDA核准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。P1101已讓全球許多PV患者受惠，此次ET臨床試驗結果正面，預期未來將造福更多MPN患者。
臨床試驗結果顯示P1101組長期療效優於ANA組
藥華藥表示，SURPASS ET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較P1101與ANA做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。
另一方面，SURPASS ET更採用了P1101的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打P1101，並更快施打到目標劑量。本試驗共收入174人，收案範圍含括美國、日本、台灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大，其中91名隨機分配至P1101組， 83名隨機分配至ANA組。
依意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應的數據如下：P1101組為42.9%（39/91）、ANA組為6.0%（5/83）、P值為0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。
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安全性及耐受性整體數值較ANA組良好
療效反應（Modified ELN response）係定義為受試者治療後必須以下四項條件均達標，各項標準之達標人數如下：
1、周邊血球計數減少（血小板≤400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：P1101組為56.0%（51/91）、ANA組為6.0%（5/83）。
2、疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：P1101組為87.9%（80/91）、ANA組為54.2%（45/83）。
3、依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展：P1101組為71.4%（65/91）、ANA組為33.7%（28/83）。
4、未發生出血與血栓事件：P1101組為84.6%（77/91）、ANA組為51.8%（43/83）。
次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，P1101組及ANA組受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）分別為：P1101組33.65%、ANA組39.71%；在第12個月分別為：P1101組25.26%、ANA組37.26%。在安全性方面，P1101組受試者安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對良好。
P1101獲全球40國核准用於成人PV患者
P1101為藥華藥自行研發生產的新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
ET與PV同為骨髓增生性腫瘤（MPN），病人數亦相近。P1101在美國市場係由藥華藥自建團隊負責行銷及銷售，未來可運用現有銷售團隊和通路迅速進入ET市場，成為藥華藥衝刺業績成長又一強大動能。
